致敬2017！****医学进展全览

2017年，全球医*领域科研成绩格外耀眼。从基础研究到临床进展，研究成果遍地开花。本报特梳理年度**研究进展，以飨读者。

随机突变是致*风险也是进化源头

3月24日，美国一项研究从全球覆盖48亿人的69个**收集数据，对32种**类型的发病率和相关性进行研究。结果发现，66.1%的**发生与R突变相关。

其中，骨**、睾丸*、脑**、骨髓*、甲状腺*、非霍奇金淋巴*、前列腺*、胆囊*、白血病及乳腺*等**，R突变为其致*基因突变的主要原因，相关文章发表于《Science》。

点评：美国维克森林大学教授张微评价说：“针对DNA修复基因的突变事件研究，不仅具有科学重要性，更具有重要的临床意义。”

*细胞抗*性竟能传染

加州大学圣地亚哥分校的科学家们发现，不同*细胞之间可以通讯，通过ji huo一种胞内机制，增强对常见化疗用*的抗性，研究结果发表于6月6日的《Science Signaling》。

研究显示，TERS的促*细胞存活作用主要是由UPR激酶PERK以及转录因子ATF4水平的下降介导的。ATF4可阻止促细胞凋亡的转录因子CHOP的复活，当经历了TERS的*细胞植入小鼠时，它们可产生生长更快的**。

点评：研究者Maurizio Zanetti教授说：“通过传播应激反应信号，*细胞可帮助其邻近的*细胞应对这些不利条件，以**终存活并获得优势。”

“***的***”成功升级 万古霉素3.0*效提高2.5万倍

美国斯克利普斯研究所戴尔·博格团队，合成了新版本万古霉素，能够阻止细胞壁构建，同时还能导致病菌细胞外壁膜渗漏，让致病**死亡,相关**4月25日发表于《PNAS》。

该用*进行细 jun测试时，50轮后也没有微生物产生抗*性，这表明新化合物可能比目前的ji su更为耐用。如果临床人体试验成功，人类对抗危险***的***防线将更加强大。

点评：耶鲁大学化学家斯科特·米勒认为，“这是数十年科学家努力的结果”。

一种基因的突变带来两种高脂血症新方法

5月24日，N Engl J Med在线发表了两项相当新研究结果：两种降低血脂的新策略有望预防冠状动脉**，以及其他由于脂肪、胆固醇和其他物质在动脉壁上沉积引起的**。这两种新方法以血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）为靶点，ANGPTL3调控可从血液中清理甘油三酯和其他脂肪分子的酶。近年研究提示，ANGPTL3基因中有些遗传突变会使其功能失活，这些突变可能降低甘油三酯、LDL-C和高密度脂蛋白（HDL-C）水平。

点评：该研究共同作者、宾州大学转化医学与人类遗传学系成员、医学助理教授Richard L. Dunbar表示，“有这种遗传缺点的人实际上在心脏病方面反而受到保护，这给以ANGPTL3通路为靶点的诊治方法开了个好头。”

美国首项基于人类胚胎的基因编辑研究发表

美国研究者利用基因编辑技术CRISPR-Cas9，在植入前的人类胚胎细胞DNA中成功纠正了导致肥厚型心肌病的MYBPC3基因突变，相关研究结果8月2日在线发表于《Nature》。研究者表示，此项技术可配合植入前胚胎遗传学诊断用于纠正人类胚胎的遗传性变异。

点评：**的共同***作者、美国索尔克生物研究所华人研究员吴军说：“研究揭示了早期胚胎编辑在单基因显性遗传病安全防治方面的重大潜力，将对编辑技术的应用发展起到重要推动作用。”

FDA批准CART细胞用*上市

8月30日，FDA批准***个基因诊治方法CART细胞用*Kymriah上市。

Kymriah是一种基因修饰的自体T细胞免*诊治。每个剂量的Kymriah是使用个体患者自己的T细胞产生的定制化诊治。患者的T细胞被收集并送到制备中心，在那里进行遗传修饰，其指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原。一旦细胞被修饰，在它们被注入到患者体内时可以杀死*细胞。

点评：Scott Gottlieb博士说：“基因和细胞疗法等新技术有可能推动转化医学的发展，并在我们诊治和治好许多难治性**的能力方面创造了一个新拐点。”

曹雪涛研究团队发现**免*逃逸与复制新途径

10月26日，《Science》杂志在线刊登了**医学科**院校长曹雪涛研究团队的研究**，报道了新发现的一种*****所诱导产生的长非编码RNA(lncRNA-ACOD1) 能够通过调控宿主细胞代谢状态，以反馈方式促进**免*逃逸和**复制。该发现为*****性**的防治提供了新思路和潜在用*研发靶标。

点评：业内人士表示，该研究揭示了表观遗传、细胞代谢和*****之间的新调控网络，为**与宿主相互作用以及**免*逃逸的未来研究提出了新的研究方向。

FDA批准***款双***用*

11月22日，美国FDA宣布批准新*Juluca上市，用于成人HIV-1***患者接受至少6个月疗法后实现**后的维持诊治，这是***款获批诊治这一适应症的双*疗法。

这款新*由Dolutegravir与Rilpivirine组成。Dolutegravi是一款HIV-1整合酶链转移**剂；Rilpivirine是一款非核苷逆转录酶**。研究数据显示，Juluca能有效**HIV**，效果与这些志愿者曾使用的抗HIV疗法相当。

点评：美国FDA**评估和研究中心产品部负责人Debra Birnkrant博士说：“这一批准能给***患者带来诊治范式上的改变，限制HIV疗法中的用*数量能减少对患者的毒性。”

精细制导技术诞生 可摧毁任意细胞内的任意蛋白

英国分子生物学实验室发现，在正常细胞内，Trim21能够识别“抗体-**”复合体，给它们打上“垃圾”的标签，蛋白酶体就会把“抗体-**”复合体进行降解。

研究人员利用同样的机理，让Trim21蛋白针对细胞内的任意蛋白。他们将抗体引入到细胞内，这些抗体可以针对细胞内的特异蛋白，形成“抗体-蛋白”复合体，Trim21同样能给它们打上“垃圾”的标签进行降解，相关结果发表于11月17日《Cell》。

点评：***作者Leo James教授说道：“现在，我们能***巨噬细胞里的特定蛋白，从而研究它们在这一独特细胞类型中扮演的作用。”

全新碱基缔造崭新大肠杆菌基因组

美国加州Scripps研究所的罗慕斯伯格教授团队创造了一种改良过的tRNA，能识别新的DNA字母，并将两种全新的氨基酸PrK和pAzF运输到核糖体中。在那里，这两种“不自然”的氨基酸被整合进了绿色荧光蛋白中。一经***，它能在***体内发出幽幽的绿光。这是人类***次证明，***细胞能利用自然界中不存在的碱基来合成蛋白质。相关结果发表于11月29日《Nature》。

点评：《Nature》的***专栏作者Ewen Callaway先生称，这是一种“外星DNA”。哈佛大学的George Church教授则表示，这是“合成生物学的里程碑”。

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